健康用語WEB事典

オナセムノジーン アベパルボベック(onasemnogene abeparvovec)

脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療薬。商品名はゾルゲンスマ*1

ウイルスベクターscAAV9であり、脊髄性筋萎縮症で異常が見られる遺伝子であるSMN1を導入する。*2

*1池田正行 医療記事拾い読み2019: https://square.umin.ac.jp/massie-tmd/hiroiyomijc2019.html
*2遺伝子治療の画期的発展と規制状況 2019年9月28日 山口照英 金沢工業大学 日本薬科大学: https://wwwr.kanazawa-it.ac.jp/wwwr/lab/iameta/pdf/20190928_news-and-topic_shiryou.pdf

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このページの最終更新日時: 2020-02-28 (金) 08:12:45