健康用語WEB事典

ミグルスタット(miglustat)

ニーマン・ピック病C型の治療薬となるグルコシルセラミド合成酵素阻害薬。商品名はブレーザベス*1*2

ミグルスタットの化学構造

神経細胞内へのコレステロール糖脂質の蓄積によって起こる精神神経症状や病態進行の抑制に寄与するとされる。

*1ブレーザベスカプセル100mg: http://www.info.pmda.go.jp/go/pack/3999030M1021_1_03/
*2Savant 症候群が特徴的であった成人発症のニーマン・ピック病C型 variant biochemical phenotype の1例: https://www.neurology-jp.org/Journal/public_pdf/056060424.pdf

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このページの最終更新日時: 2019-10-24 (木) 10:17:21