健康用語WEB事典

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2007年に米国で開発された、神経活動を制御する人工受容体の一種。ウイルスベクターの働きを利用して脳の特定の場所に人工受容体を発現させ、人工受容体に結合するリガンドを投与して外部から神経細胞の興奮や抑制を制御できる。内在性リガンドには反応せず、人工的に合成された特定の物質のみに反応する。タグ:

核酸（DNAまたはRNA）をタンパク質の殻で囲んだ物体。ウィルスとも表記される。細胞を持たず、自らは代謝や繁殖も行わない。また無機化合物のように結晶を作るため、生物と無生物の間の存在と言われる。ゲノムとする核酸（コア）の種類によってDNAウイルスとRNAウイルスに大別される。ウイルスの大きさは、ほとんどのものが2030nmで、大きいものでも数百nmであり、細胞に比べてはるかに小さい。他の生物の細胞に自分の核酸を送り込んで増殖する。ウイルスの感染を受けた細胞は死滅するが、ウイル…

ウイルス療法に用いられるウイルス。がん細胞が正常細胞に比べてウイルス感染に弱く、がん細胞にウイルスが感染するとウイルスが増殖しやすい性質を利用したもの。従来のウイルスベクターとは異なり、一部の遺伝子が変異し、がん細胞内での自己増殖能を維持してその中で増加し、周囲のがん細胞に自己感染していく事で殺細胞効果を示す。がん細胞に対する直接的な殺細胞効果に加え、腫瘍溶解性ウイルス自体やそれによって死滅した腫瘍細胞によって免疫系が刺激されることによる抗腫瘍効果が発揮される。世界で腫瘍溶解…

アデノ随伴ウイルス（AAV）を用いたウイルスベクターのひとつ。自己相補性9型AAVとも。血液脳関門を超えて中枢神経に遺伝子を送達できることが報告されているが、搭載できる塩基配列が短い。また、成体のマウス、サルでは、scAAV9ベクターにより遺伝子導入される細胞のほとんどがアストロサイトであるとされる。

脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療薬。商品名はゾルゲンスマ。ウイルスベクターのscAAV9であり、脊髄性筋萎縮症で異常が見られる遺伝子であるSMN1を導入する。

参考文献一覧

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