健康用語WEB事典

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ガラクトシダーゼ遺伝子変異を伴うファブリー病の治療薬。小胞体上で特定の変異型α-ガラクトシダーゼAに選択的かつ可逆的に結合してリソソームへの適切な輸送を促進する。商品名はガラフォルド。

塩酸と結合してできる塩。医薬品の有効成分は塩酸塩として含まれる場合がある。

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