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慢性骨髄性白血病や本態性血小板血症、真性多血症、鎌状赤血球症などに対する治療薬。細胞周期上のS期の細胞に作用してリボヌクレオチドレダクターゼを阻害することによりDNAの合成を阻害するとされる。ヒドロキシウレアやヒドロキシ尿酸とも。商品名はハイドレア。

異常ヘモグロビン症のひとつ。赤血球が酸素濃度の低い毛細血管に入ると鎌状に変形し、血管閉塞を引き起こす遺伝性疾患。また、鎌状化した赤血球は毛細血管内で破壊されやすく、血液中にヘムが流出し、周囲の組織に損傷を与える。アフリカなどマラリアの多い地域で起こりやすいことが知られている。治療薬にヒドロキシウレアが用いられるが、患者の約3分の1には無効とされる。

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