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トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーに対する治療薬となる合成二本鎖オリゴヌクレオチド。トランスサイレチンのmRNAを分解し、組織へのアミロイド沈着を抑制するとされる。商品名はオンパットロ。タグ:

家族性アミロイドポリニューロパチーの治療薬。トランスサイレチン（TTR）遺伝子変異によって不安定化したTTR四量体を安定化させる。商品名はビンダケル。ジフルニサルと類似した化学構造を持つが、シクロオキシゲナーゼ阻害作用がないため非ステロイド系抗炎症薬には分類されない。タグ:

特定の遺伝子（mRNA）が持つ塩基配列に相補的となるように化学的に合成したオリゴヌクレオチド。特定の遺伝子の発現を抑制する。サイトメガロウイルス網膜炎や家族性高コレステロール血症、家族性アミロイドポリニューロパチーなどに対する治療に用いられる。

非ステロイド系抗炎症薬のひとつ。トランスサイレチンの構造を安定化してアミロイド形成を抑制するため、家族性アミロイドポリニューロパチーに有効とされる。

サイロキシンを脳に運ぶ役割を持つタンパク質。また、サイロキシンおよびレチノール結合タンパク質を介してビタミンAの担体として機能する。脳脊髄液や眼房水では他のタンパク質と比較して高濃度に存在している。主に脈絡膜で発現し、脳脊髄液中では甲状腺ホルモンと結合する主要なタンパク質。ヒトでは18番染色体に遺伝子がコードされている。トランスサイレチンの90%以上が肝臓で産生される。血液中に約20～40mg/dL存在する。半減期は約2日。トランスサイレチンのミスフォールディングはアミロイド…

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