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*ミグルスタット(miglustat) [#oc9caea4] [[ニーマン・ピック病]]C型の治療薬となる[[グルコシルセラミド合成酵素]]阻害薬。商品名は[[ブレーザベス]]。((ブレーザベスカプセル100mg: http://www.info.pmda.go.jp/go/pack/3999030M1021_1_03/))((Savant 症候群が特徴的であった成人発症のニーマン・ピック病C型 variant biochemical phenotype の1例: https://www.neurology-jp.org/Journal/public_pdf/056060424.pdf)) #ref(miglustat.png,ミグルスタットの化学構造); [[神経細胞]]内への[[コレステロール]]や[[糖脂質]]の蓄積によって起こる[[精神神経症状]]や病態進行の抑制に寄与するとされる。
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*ミグルスタット(miglustat) [#oc9caea4] [[ニーマン・ピック病]]C型の治療薬となる[[グルコシルセラミド合成酵素]]阻害薬。商品名は[[ブレーザベス]]。((ブレーザベスカプセル100mg: http://www.info.pmda.go.jp/go/pack/3999030M1021_1_03/))((Savant 症候群が特徴的であった成人発症のニーマン・ピック病C型 variant biochemical phenotype の1例: https://www.neurology-jp.org/Journal/public_pdf/056060424.pdf)) #ref(miglustat.png,ミグルスタットの化学構造); [[神経細胞]]内への[[コレステロール]]や[[糖脂質]]の蓄積によって起こる[[精神神経症状]]や病態進行の抑制に寄与するとされる。
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