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*モルフォリノ(morpholino) [#r5dcc489] モルフォリノ環構造を持つ[[核酸]]類似人工[[化合物]]。[[モルフォリノオリゴ]]([[モルフォリノオリゴマー]])や[[PMO]]とも。[[ヌクレアーゼ]]など[[生体]]内の[[酵素]]により分解を受けず、[[免疫応答]]を誘導しない。((シンポジウム5-2 難治性筋疾患の病態機序 CK発見から50年 治療の時代へ モルフォリノをもちいたDuchenne型筋ジストロフィーの治療: https://www.jstage.jst.go.jp/article/clinicalneurol/49/11/49_11_856/_article/-char/ja)) [[アンチセンスオリゴヌクレオチド]]であり、SMN2の[[スプライシング]]を変化させて[[SMNタンパク質]]量を増加させることが報告されている。((患者さん由来のiPS細胞を用いて脊髄性筋委縮症の病態を再現|ニュース|ニュース・イベント|CiRA(サイラ) | 京都大学 iPS細胞研究所: https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/news/150323-162822.html))
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*モルフォリノ(morpholino) [#r5dcc489] モルフォリノ環構造を持つ[[核酸]]類似人工[[化合物]]。[[モルフォリノオリゴ]]([[モルフォリノオリゴマー]])や[[PMO]]とも。[[ヌクレアーゼ]]など[[生体]]内の[[酵素]]により分解を受けず、[[免疫応答]]を誘導しない。((シンポジウム5-2 難治性筋疾患の病態機序 CK発見から50年 治療の時代へ モルフォリノをもちいたDuchenne型筋ジストロフィーの治療: https://www.jstage.jst.go.jp/article/clinicalneurol/49/11/49_11_856/_article/-char/ja)) [[アンチセンスオリゴヌクレオチド]]であり、SMN2の[[スプライシング]]を変化させて[[SMNタンパク質]]量を増加させることが報告されている。((患者さん由来のiPS細胞を用いて脊髄性筋委縮症の病態を再現|ニュース|ニュース・イベント|CiRA(サイラ) | 京都大学 iPS細胞研究所: https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/news/150323-162822.html))
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