パチシラン

トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーに対する治療薬となる合成二本鎖オリゴヌクレオチド。トランスサイレチンのmRNAを分解し、組織へのアミロイド沈着を抑制するとされる。商品名はオンパットロ。¹