ミガーラスタット

ガラクトシダーゼ遺伝子変異を伴うファブリー病の治療薬。小胞体上で特定の変異型α-ガラクトシダーゼAに選択的かつ可逆的に結合してリソソームへの適切な輸送を促進する。商品名はガラフォルド。¹