HEALTH WORDS / 用語解説
モルフォリノ
morpholino
モルフォリノ環構造を持つ核酸類似人工化合物。モルフォリノオリゴ（モルフォリノオリゴマー）やPMOとも。ヌクレアーゼなど生体内の酵素により分解を受けず、免疫応答を誘導しない。1
アンチセンスオリゴヌクレオチドであり、SMN2のスプライシングを変化させてSMNタンパク質量を増加させることが報告されている。2
参考文献・出典
- シンポジウム5-2 難治性筋疾患の病態機序 CK発見から50年 治療の時代へ モルフォリノをもちいたDuchenne型筋ジストロフィーの治療: https://www.jstage.jst.go.jp/article/clinicalneurol/49/11/49_11_856/_article/-char/ja ↩
- 患者さん由来のiPS細胞を用いて脊髄性筋委縮症の病態を再現｜ニュース｜ニュース・イベント｜CiRA（サイラ） | 京都大学 iPS細胞研究所: https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/news/150323-162822.html ↩