健康用語WEB事典

モルフォリノ(morpholino)

モルフォリノ環構造を持つ核酸類似人工化合物モルフォリノオリゴモルフォリノオリゴマー)やPMOとも。ヌクレアーゼなど生体内の酵素により分解を受けず、免疫応答を誘導しない。*1

アンチセンスオリゴヌクレオチドであり、SMN2のスプライシングを変化させてSMNタンパク質量を増加させることが報告されている。*2

*1シンポジウム5-2 難治性筋疾患の病態機序 CK発見から50年 治療の時代へ モルフォリノをもちいたDuchenne型筋ジストロフィーの治療: https://www.jstage.jst.go.jp/article/clinicalneurol/49/11/49_11_856/_article/-char/ja
*2患者さん由来のiPS細胞を用いて脊髄性筋委縮症の病態を再現|ニュース|ニュース・イベント|CiRA(サイラ) | 京都大学 iPS細胞研究所: https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/news/150323-162822.html

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このページの最終更新日時: 2020-02-28 (金) 10:47:23